基石药业:avapritinib中国新药审批正常进行,积极

针对近期“新药爆冷临床未达预期”的争议,记者从基石药业获悉,公司申报上市申请的新药avapritinib正在国家药品监督管理局的正常审批过程中。合作伙伴公布的VOYAGER的临床研究结果既不会影响avapritinib在美国商业化,也不会影响avapritinib在中国的审批。

2020年4月28日,基石药业的合作伙伴Blueprint Medicines Corporation(NSDQ:BPMC)公布了avapritinib这一精准靶向KIT/PDGFRA基因突变胃肠间质瘤(GIST)抑制剂的全球III期VOYAGER临床研究结果。结果显示,avapritinib并未表现出比瑞戈非尼更好的优势,未能改善局部进展、不可手术切除或转移性三线/四线晚期胃肠道间质瘤(GIST)患者的无进展生存期(PFS),但avapritinib和瑞戈非尼在主要研究终点指标PFS上无显著统计学差异。这意味着,avapritinib和瑞戈非尼对GIST患者的治疗在改善无进展生存(PFS)上无差异,有一致的疗效。

而就在4月23日,国家药品监督管理局正式受理了基石药业对于avapritinib的新药上市申请,申请适应症为PDGFRA外显子18突变(包括PDGFRA D842V突变)的不可切除或转移性GIST,以及进展、不可手术切除或转移性四线晚期GIST。这也是基石药业在国内首个申报上市的新药。

临床未达预期的消息一出,立刻引发业内广泛关注。基石药业的商业化首战是否会受挫?公司方面给出了权威的解答。

揭秘 III期临床研究结果 vs 基石药业新药审批

avapritinib在国内申报上市的适应症和VOYAGER临床研究所涉及的适应症,并不是同一种。

基石药业国内NDA申报的两个适应症分别为: PDGFRA外显子18突变(包括PDGFRAD842V突变)不可切除或转移性GIST患者,以及进展、不可手术切除或转移性四线晚期GIST患者。其中,PDGFRA外显子18突变(包括PDGFRAD842V突变)的不可切除或转移性GIST患者,已在今年1月9日获美国FDA批准上市,是目前全球首个且唯一上市GIST精准靶向PDGFRA外显子18突变的药物。PDGFRA外显子18突变(包括PDGFRAD842V突变)的不可切除或转移性GIST患者,目前对常规已批准的所有治疗药物都耐药,无药物可治。由此可见,基石药业向国家药监局申报的这个适应症,是治疗该疾病的独 家药物。

此外,据了解,在今年一季度里,美国市场上avapritinib销售喜人,大大超出了预期。

Blueprint公司的VOYAGER研究显示,avapritinib的客观缓解率较瑞戈非尼有所提升,虽然没有表现出比瑞戈非尼更好的无进展生存期(PFS)的优势,但无统计学差异,也就是说avapritinib与标准三线治疗药物瑞戈非尼相比, 在治疗三线和四线的GIST患者疗效相当。而针对四线治疗的GIST 患者目前在国内没有标准的治疗方案。

由此可见,基石药业向国家药监局申报的两个适应症,一个是治疗该疾病的独 家药物,并已在美国获批上市;另一个在缺乏有效治疗手段的领域也已经证明有效。

这或许就是基石药业信心的“基石”所在。

积极加快商业化转型

从产品管线来看,基石拥有以精准治疗药物和免疫肿瘤为双核心的15项资产,其中包括5项处于晚期临床阶段的资产。预计于今年年内,提交5项上市申请,可获批1项上市申请,公布7项临床试验数据;覆盖CS1001(PD-L1)、ivosidenib(IDH1抑制剂)、pralsetinib(RET抑制剂)和avapritinib(KIT/PDGFRA抑制剂)等4项资产。

从2018年6月以来,基石药业与Blueprint Medicines Corporation签订协议,获得包括avapritinib在内的三款药物的单药或联合治疗在中国大陆及香港、澳门和台湾地区的临床开发与商业化权利。

基石药业对avapritinib这款精准靶向、高选择KIT/PDGFRA 抑制剂的态度,与医学界的专家一样,充满期待。一方面,由于avapritinib是一款针对这PDGFRa 外显子18 突变的GIST患者的药物,此药物尚属全球首个;另外, 60%继发耐药患者是KIT 11, 17,和11/17外显子突变,理论上avapritinib 正是对这部分基因突变的继发耐药患者治疗有效;另一方面,由于靶点独特,avapritinib在系统性肥大细胞增多症(SM)、非小细胞肺癌、肝癌、结直肠癌、食管癌、头颈鳞癌、急性髓细胞白血病、黑色素瘤、低级别胶质瘤等超过10个适应症上也具备应用潜力。其中,SM作为一种罕见病,国内患病人数约为1.7万,市场规模可观。中位发病年龄20-50岁,患者治疗时间长,几乎终生治疗,以控制症状为主。当疾病累及机体其他器官,包括胃肠道,骨髓,肝脏,脾脏和淋巴结时,如未能及时诊断、治疗,严重时可危及生命。avapritinib可强效、精准地抑制KIT D816V突变,SM正是一种由KIT D816V突变基因驱动的罕见病。avapritinib在治疗惰性SM症患者II期临床试验患者中,治疗组中患者总症状评分平均下降了约30%,较安慰剂组下降10倍,患者生活质量得分平均改善34%,较安慰剂组提高了5倍。晚期SM的临床研究EXPLORE结果显示:avapritinib总缓解率 ORR 为83%, 76%的患者能够持续缓解一年。Blueprint 公司准备于年内针对此适应症递交FDA的上市申请。基石药业也正在中国大陆积极准备上市申请此适应症的递交路径。

可见,从实验室走向市场,雄厚的研发实力和强大的商业化能力缺一不可。

基石药业属于典型的VIC模式的生物制药企业,当产品获批上市后,规模化生产和市场推广才是实现价值的关键。

2019年8月,基石药业全球研发总部及生产基地在苏州工业园区正式落户,设计产能为生物制药26000L、小分子化学药10亿片的规模,目前项目已经开工。同时,基石药业已经快速组建了一支商业化团队,核心人员阵容强大,未来随着产品的加速上市,商业化能力也将得到快速升级。

此外,基石药业还在不断探索更多的战略合作,以实现药物在中国市场的价值最大化。与一些企业的外部合作、商业开发屡遭障碍不同,基石药业通过打造“合作产品+自有产品”双轮驱动的模式,为全面商业化奠定了坚实基础。

成功的商业化也离不开资本的支持,公司2019年在香港的IPO在当时的资本市场环境中创下多项纪录,募集资金也成功推动了基石药业业务能力的提升,将基石药业带上了一条快速发展的道路。

2020年将是基石药业厚积薄发的一年,我们拭目以待。

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